治疗急性呼吸窘迫综合征的干细胞新药临床试验获默示许可

日前，从国家药品审评中心官网获悉，天津昂赛细胞基因工程有限公司干细胞新药临床试验申请（IND）获得默示许可，适应症为急性呼吸窘迫综合征。

受理号 ：CXSL2100056

药品名：注射用间充质干细胞（脐带）

适应症：急性呼吸窘迫综合征

1.急性呼吸窘迫综合征简述

急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是肺部的一种炎症过程，其直接后果是严重的低氧血症、肺顺应性降低、肺内分流和死腔增加。临床病理学方面包括肺泡-毛细血管屏障的严重炎性损伤、表面活性物质耗竭和充气肺组织的丧失。急性呼吸窘迫综合征致死率高，也是许多新冠肺炎患者的死亡原因。

间充质干细胞（MSCs）有助于抵抗细胞因子风暴，通过静脉输注给药，进入人体后，MSCs会迁移至损伤组织部位，抑制促炎性细胞因子的释放，抑制细胞因子风暴；维持受损细胞的存活，这将可能有助于缓解炎症反应，改善肺功能，提高重症患者的生存率。

美国Mesoblast公司公布了其骨髓间充质干细胞产品（remestemcel-L）的首批治疗数据：在2020年3月至4月期间，12例伴有中度/重度ARDS、呼吸机依赖的COVID-19患者接受了remestemcel-L治疗，其中10例患者存活，即存活率为83%（10/12）。

我国王福生院士团队主持的研究者发起的临床试验显示：静脉输注脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗重症COVID-19并发ARDS的部分患者显示出一些临床指标的潜在获益。

2.中国干细胞药物注册申报进展

截止目前（2021年4月22日），国内共有11家企业的14款干细胞药物获准默许进入临床试验。其中西比曼占据2席，适应症均为膝关节炎，区别在于自体和异体。天津昂赛占3席，适应症分别是GVHD和为慢加急性（亚急性）肝衰竭，急性呼吸窘迫综合征。

适应症的选择对干细胞药物的开发至关重要。企业应根据临床需求和自身细胞的特点，选择合适的适应症。在获批的14项干细胞药物临床试验中，膝骨关节炎和GVHD各3项，其余7项适应症分别为类风湿关节炎、炎症性肠病、慢性牙周炎、缺血性脑卒中、特发性肺纤维化、糖尿病足溃疡、肝衰竭和急性呼吸窘迫综合征。

两个亮点，一是国内首个iPSC来源的干细胞药物IND申报受理，二是宫血干细胞药物IND申报受理。

干细胞不是万能神药，干细胞治疗的有效性是建立在对干细胞和疾病正确认识的基础之上！唯有经过严格的三期临床药物试验，确保干细胞药物的质量均一稳定，保证安全性和有效性，才可大规模应用于临床，造福更多的人类。